お知らせ

2019.07.04 網膜の病気

網膜色素変性に対する遺伝子治療の実現化にむけて

日本医療研究機構(AMED)は6月20日、網膜色素変性に対する遺伝子治療の医師主導治験おける被験者への治験製品の投与を実施したことを発表しました。今回の医師主導治験は、九州大学病院眼科の池田康博准教授によるものです。

網膜色素変性は、網膜に存在する視細胞が徐々に失われていく遺伝性の疾患です。約5,000人に1人の頻度でみられ、青年期より発症し、やがて失明に至る可能性があります。現状では有効な治療法がなく、厚生労働省から難病指定されており、多くの患者様が苦しんでいます。

今回の医師主導治験では、網膜色素変性に対し、遺伝子治療という新しい治療法を応用しています。遺伝子治療とは、治療するための遺伝子をベクターを用いて投与する方法で、今回は神経栄養因子を搭載した、サル由来レンチウイルス(SIV)ベクターを、患者の目に注射しています。

神経栄養因子というタンパク質は、神経細胞を保護する作用があります。このタンパク質が目の中で産生されることにより、視細胞のダメージを防ぎ、視力悪化の予防が期待されています。

眼科における遺伝子治療の治験は、同治験が国内で初めての試みとなります

今回の医師主導治験で安全性と有効性が確認され、治療薬としての開発につながれば、網膜色素変性に悩む患者の失明防止に向けた大きな一歩になると期待されています

第1ステージ4名において治験製品に関連した重篤な副作用の有無などの安全性を検証しながら、第2ステージで4名の被験者に中用量の治験製品を、最終的には第3ステージで4名の被験者に高用量の治験製品を投与するとしています。

4名の患者様は大きいトラブルなく無事退院されたとのことです。

現在、第1ステージの途中で、まだ臨床応用できるまでは、時間がかかると思われますが、着実にそのゴールに向かって進んでいます。また続報をお伝えしたいと思います。

当院ではロービジョン外来を定期開催し、難病の患者様のケアにも注力しています

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